临床进展Sarepta公布SRP-1003治疗DM1的临床前数据,细胞核内DMPK RNA敲低约80%Sarepta在2026年寡核苷酸治疗学会年会上公布SRP-1003治疗1型强直性肌营养不良的临床前数据。
临床进展Arrowhead皮下注射基因药物早期研究降低阿尔茨海默病相关tau蛋白Arrowhead Pharmaceuticals公布,皮下注射给药的基因药物似能进入大脑,降低与阿尔茨海默病有关的tau蛋白水平。
临床进展Zacchi等开展talazoparib联合恩扎卢胺治疗高容量转移性激素初治前列腺癌的随机2期试验Zacchi等人开展随机2期临床试验,评估talazoparib联合恩扎卢胺治疗高容量转移性激素初治前列腺癌。
临床进展艾伯维公布3期AFFIRM研究:皮下SKYRIZI治疗中重度活动性克罗恩病的内镜缓解数据艾伯维公布3期AFFIRM研究新数据,评估皮下注射SKYRIZI(risankizumab-rzaa)用于中重度活动性克罗恩病成人患者诱导治疗。治疗后35.8%的患者实现内镜缓解,36.6%基线有溃疡的患者实现无溃疡内镜。
临床进展再生元公布garetosmab治疗FOP的3期OPTIMA试验84周结果:新异位骨化病灶为零再生元公布garetosmab治疗成人FOP的3期OPTIMA试验84周结果,garetosmab组未观察到新异位骨化病灶,安慰剂组为9个。OPTIMA试验入组63名18岁及以上FOP患者,58人完成双盲延展期至至少84周。
临床进展BMS肺纤维化药admilparant三期仅60毫克剂量达主要目标百时美施贵宝周一称,实验性肺病药物admilparant在特发性肺纤维化3期试验中,与安慰剂相比一年内显著减缓受试者呼吸能力下降。但仅60毫克剂量显示明确获益,120毫克剂量对疾病进展有影响,差异未达统计学显著。
临床进展MSD公布remigromig治疗DME的BRUNELLO完整数据,PDR发生率高于雷珠单抗MSD在AAO年会上公布BRUNELLO试验完整数据,remigromig 0.5mg和0.8mg组增殖性糖尿病视网膜病变发生率分别为6.7%和6.1%,活性对照组为0.9%。一年BCVA主要终点上,remigromig 0.5mg和0.8mg分别提升9.1点和8.7点,雷珠单抗提升11.8点,达到非劣效标准。
临床进展阿斯利康将骨病药物III期失败归因于试验设计阿斯利康的酶替代疗法efzimfotase alfa在针对遗传性骨病的III期试验中未达目标,公司认为原因是试验构成方式。 此前该试验的更多细节显示,研究未达目标与试验设计有关。
临床进展匹兹堡医生Carleton研究老年乳腺癌个体化治疗,电子病历提示使前哨淋巴结活检率减半匹兹堡大学Carleton团队在电子病历中设置提示,提醒医生对70岁以上早期乳腺癌患者考虑省略前哨淋巴结活检。