背景:多发性骨髓瘤(MM)是一种影响免疫力的血癌。几乎所有患者在接受治疗后MM都会复发(复发);MM也可能对初始治疗无反应(难治)。许多复发难治性MM(RRMM)患者也存在KRAS和NRAS基因的改变。研究人员想尝试一种针对带有这些基因改变的癌症的新药治疗。

目标:在RRMM患者中测试2种药物(mirdametinib和sirolimus)。

入组标准:年龄18岁及以上、患有RRMM且有KRAS或NRAS基因改变的患者。

设计:参与者将接受筛选。他们将进行血液检查和影像扫描。他们将进行眼科检查和心功能检查。他们需要提供其疾病状态及KRAS或NRAS状态的证明。如果两者均无法提供,将重复检查。参与者将进行骨髓活检:将针插入髋骨以取出一些软组织。本研究将分两部分进行。在本研究的第一部分,我们将找到mirdametinib联合sirolimus的安全剂量。在第二部分,我们将进一步了解mirdametinib联合sirolimus可能如何对抗RRMM。Mirdametinib(胶囊)和sirolimus(片剂)口服给药。参与者将在家中以4周为一个周期服用这两种药物。在每个周期的前3周,他们将每天两次服用mirdametinib。在每个周期中,他们将每天一次服用sirolimus,每天服用。参与者将在第一个周期期间每周进行一次研究访视,然后在后续周期的第一天进行访视。将重复进行血液、心脏、影像扫描及其他检查。研究药物治疗将持续1年。之后,参与者将每3个月进行一次随访,再持续4年。