辉瑞新闻稿

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两项针对非节段型白癜风的关键性LITFULO™（利特昔替尼）研究达到了共同主要终点，第52周时面部和全身复色较安慰剂显著改善

LITFULO是在迄今为止评估非节段型白癜风口服全身性治疗的最大规模3期项目中研究的，有潜力成为成人新的治疗选择

纽约--(美国商业资讯)-- 辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）今日公布了两项3期试验的积极顶线结果，评估LITFULO每日一次在活动性和稳定性非节段型白癜风（NSV）且疾病严重程度广泛的患者中的疗效和安全性。TRANQUILLO研究纳入12岁及以上患者，而TRANQUILLO 2仅纳入成人。在各研究中，LITFULO 50毫克和100毫克剂量在面部和全身白癜风面积评分指数（VASI）的共同主要终点上，均较安慰剂实现了显著且具有临床意义的改善。基于这些结果，辉瑞计划提交LITFULO作为成人NSV潜在新口服全身性治疗的全球监管申请。

“LITFULO由辉瑞内部发现，具有靶向TEC家族激酶和JAK3的独特作用机制，从而形成了其独特的临床特征，”辉瑞炎症与免疫学首席医学官Michael Vincent博士表示。“TRANQUILLO关键性研究在非节段型白癜风中的阳性结果，建立在我们在皮肤病学领域的深厚专业知识以及LITFULO在重度斑秃方面的经验之上，包括其已确定的疗效和明确的安全性特征。这些发现让我们相信，如果获批，LITFULO可能成为成人NSV患者新的口服全身性治疗选择，显著改善并可能维持面部和全身复色。”

NSV是一种慢性自身免疫性疾病，免疫系统攻击产生黑色素的细胞，导致色素流失，并随着时间的推移在皮肤/毛发上出现白斑和斑块。¹ NSV可发生于任何年龄和所有皮肤类型，导致皮肤任何部位出现脱色，常影响面部、颈部和手部等高可见区域。² 虽然白癜风常被视为美容问题，但它是一种严重的自身免疫性疾病，对患者生活的影响远不止于身体症状。²,³ 由于NSV是一种慢性疾病，可能需要系统性治疗选项来帮助患者恢复皮肤色素并长期维持复色。⁴

在两项研究中，与安慰剂相比，接受LITFULO治疗的患者在52周时达到F-VASI75（面部白癜风面积评分指数改善≥75%）和T-VASI50（总白癜风面积评分指数改善≥50%）的比例显著更高。在美国，共同主要终点是52周时达到F-VASI75的患者比例和达到T-VASI50的患者比例。在美国以外的国家，52周时的F-VASI75是主要终点，52周时的T-VASI50是关键次要终点。

LITFULO在NSV中的安全性与在斑秃中已确立的安全性一致。未观察到新的安全信号。总体而言，各治疗组中发生治疗期间不良事件（TEAEs）的患者比例相似。

“患有非节段型白癜风可能对患者的日常生活产生深远影响。许多患者因非节段型白癜风的不可预测性以及现有治疗方法的局限性而感到沮丧，并正在寻找能够针对根本病因的其他选择，”亨利·福特健康中心及Hamzavi皮肤专科诊所皮肤科高级主治医师Iltefat Hamzavi医学博士表示。“在这些试验中，LITFULO（利特替尼）在面部和全身复色方面均显示出显著改善，这些发现进一步强化了LITFULO的潜力，有助于为那些疾病负担需要超越局部治疗的患者建立一种新的系统性治疗范式。”

TRANQUILLO和TRANQUILLO 2的更多结果将在未来的医学会议上公布。

LITFULO于2023年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗12岁及以上成人和青少年的严重斑秃。辉瑞计划于2026年启动一项关键性研究，评估LITFULO治疗中度斑秃的效果。

关于TRANQUILLO临床试验项目 3期TRANQUILLO临床开发项目包括两项关键试验——TRANQUILLO和TRANQUILLO 2，以及一项长期扩展试验TRANQUILLO LTE，针对参与母研究TRANQUILLO并完成治疗的患者。TRANQUILLO和TRANQUILLO LTE纳入成人和青少年，而TRANQUILLO 2仅纳入成人。该项目评估了LITFULO在活动性或稳定性非节段型白癜风患者中的疗效和安全性，这些患者具有广泛的疾病严重程度和面部受累范围：

TRANQUILLO评估了607名成人和青少年每日一次服用50 mg LITFULO的效果。

TRANQUILLO 2评估了1,567名成人每日一次服用50或100 mg LITFULO的效果；涉及50 mg剂量的比较为探索性和描述性。

这两项试验在全球271个研究中心共评估了2,174名非节段型白癜风患者。