细胞与基因治疗

2026年9月30日，中吉智药关闭A+轮融资，由华德科创领投，博通资本、老股东恩然创投、隆门资本和康源汇盈等机构跟投。融资将用于加速推进造血干细胞基因治疗药物研发进程。 本轮融资获得多家机构支持，包括老股东恩然创投、隆门资本和康源汇盈的继续跟投。

研究者将免疫抑制性TIGIT胞外域与CD28刺激信号尾融合，构建嵌合开关受体（CSR），并在CD28胞内域引入点突变微调激活阈值；表达微调CSR的T细胞在临床前异种移植模型中强劲扩增、持久存续，实现完全肿瘤根除。 相比原型CSR虽增强即时细胞溶解活性，却因过度tonic信号导致增殖停滞和终末分化；微调后的CSR在慢性抗原暴露体外系统中展现更优线粒体生物能量学和持续代谢通量。

Adam Feuerstein · 作者观点

UniQure的基因疗法AMT-130在12名亨廷顿病患者的四年分析中，将疾病进展减缓了44%。 去年报告的三年前瞻性分析显示减缓75%，治疗效应从第三年到第四年似乎有所减弱，但UniQure并不担忧。

Adicet Bio的通用型CAR-T疗法prula-cel在早期试验中显示，50%的可评估狼疮肾炎患者达到完全肾脏缓解，54%达到缓解标准，所有患者停用免疫抑制剂。 与个性化CAR-T疗法相比，prula-cel采用供体来源的γδ T细胞，制造更快、成本更低，且未出现严重细胞因子释放综合征或神经毒性。

2026年9月17日，森朗生物与美国Tempest Therapeutics签署独家选择权协议，授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物，具体金额尚未披露。 该平台通过靶向慢病毒载体将CAR基因递送至患者体内CD7阳性T、NK细胞，原位生成CAR-T/CAR-NK细胞，省去传统自体CAR-T体外采血、制备流程。

Cell Therapies已制造并释放KOALA试验的首个临床剂量，首例患者已接受PMCC-COE-KMA治疗。该试验为首次人体研究，针对复发或难治性多发性骨髓瘤。 PMCC-COE-KMA靶向Kappa骨髓瘤抗原，该抗原存在于骨髓瘤细胞但不存在于健康免疫细胞。Cell Therapies在其GMP许可设施中生产临床剂量，该设施与Peter Mac共址，实现从研究到临床的顺畅衔接。

Typewriter Therapeutics结束隐身模式，完成5600万美元A轮融资，由AN Venture Partners和RA Capital Management领投。 公司初始重点为体内CAR-T和遗传性肝病两个研发方向。计划于2026年底开展首次非人灵长类（NHP）研究。