– Typewriter 的位点特异性、非病毒技术仅使用 LNP 递送的 RNA 将完整基因插入基因组，从而创造出更安全、可重复给药、持久的基因药物 – – Matthew Stanton 博士和 Leanne Peiser 博士分别被任命为首席执行官和首席科学官；前辉瑞首席科学官 Mikael Dolsten 医学博士、哲学博士加入 Typewriter 董事会担任独立董事，Fred Hutch 的 Stanley R. Riddell 医学博士加入 Typewriter 科学顾问委员会 – 马萨诸塞州剑桥和东京，2026年9月2日 /PRNewswire/ -- Typewriter Therapeutics, Inc.，一家开发安全、持久且可重复给药的基因药物的生物技术公司，其药物对癌症、自身免疫性疾病和严重遗传病患者具有治愈性影响，今日携5600万美元A轮融资走出隐身模式，本轮融资由 AN Venture Partners 和 RA Capital Management 领投，ANRI、Gemseki 和 SBI US Gateway Fund 参投。

此外，Typewriter 宣布任命 Matthew Stanton 博士为首席执行官，Leanne Peiser 博士为首席科学官，Mikael Dolsten 医学博士、哲学博士为公司董事会成员。

Typewriter 的靶标引导逆转录（TPRT）技术平台建立在 R2 逆转录转座子之上，这是一种由公司学术联合创始人发现的天然基因插入系统。Typewriter 的两部分全 RNA 疗法包含一种用于制造 R2 蛋白的载荷 mRNA，以及第二种 RNA，其中含有治疗性基因，其两侧带有招募 R2 蛋白的序列。

在细胞内，两者组装成一个活性复合物，通过 TPRT 将基因插入特定靶位点。随后 R2 机制与 mRNA 一起降解，仅在预期位置留下插入的基因。

Typewriter 的初始重点将是两个对患者具有改变生活潜力的高价值适应症：体内 CAR T 和遗传性肝脏疾病。该公司的首批 NHP 研究计划于2026年底进行。

Typewriter Therapeutics 首席执行官兼董事会董事 Matthew Stanton 博士表示：“通过使用脂质纳米颗粒递送的 RNA，将持久、功能性基因插入 T 细胞的安全港位点，我们的技术旨在创造更安全、可重复给药的基因药物，使更多患者能够获得治疗，而当前繁琐复杂的 CAR T 方法难以做到这一点。”

“这笔融资使我们能够基于在人源化小鼠模型中建立的概念验证，并确立我们的首个体内 CAR T 开发候选药物。”

在加入 Typewriter 之前，Matthew Stanton 是 RA Capital 医疗健康孵化器 Raven 的风险合伙人。在 Raven 之前，他在 Generation Bio 工作了七年，最初担任首席技术官，过去五年担任首席科学官。在 Generation 之前，他担任 Moderna Therapeutics 的副总裁兼化学负责人，其团队鉴定了用于疫苗开发的专有脂质纳米颗粒，并帮助将首批 mRNA 疫苗推向临床开发。

新任命的首席科学官 Leanne Peiser 为 Typewriter 带来了 20 多年的生物技术和制药研发领导经验，在免疫学、免疫疗法和细胞疗法方面拥有深厚专业知识，包括用于肿瘤和自身免疫性疾病的自体、异体和体内 CAR T。最近，作为百时美施贵宝（BMS）细胞疗法转化研究执行总监，她担任其 CAR T 产品组合在多个适应症中的高级科学负责人。

Typewriter Therapeutics 独立董事会董事、辉瑞前首席科学官兼全球研发总裁 Mikael Dolsten 医学博士、哲学博士表示：“mRNA 疫苗向世界证明，脂质纳米颗粒递送的 RNA 可以成为全球规模的药物。Typewriter 将这一突破决定性地向前推进了一步——仅使用 RNA，不是表达瞬时蛋白，而是将持久治疗基因写入基因组中精确、安全的位置，无需病毒。”

“我对这在体内 CAR T 领域意味着什么尤其感到兴奋。利用 LNP 递送的 RNA 药物在体内工程化改造患者自身的 T 细胞，可能将更简单的给药方式与持久的 CAR 表达以及再次给药的能力结合起来，从而有可能使细胞疗法比当今复杂的生产制造所允许的更安全，并让远更多的患者能够获得。很荣幸能加入董事会，帮助将这一平台带给癌症、自身免疫性和遗传性疾病患者。”

Typewriter 由经验丰富的管理团队领导，包括：Matthew Stanton 博士，首席执行官；Leanne Peiser，DPhil，首席科学官；Jun Zhou 博士，创始人兼发现与全球运营副总裁；Ari Friedland 博士，研究副总裁；Mayu Yoshikawa 博士，Typewriter Japan 总裁。除 Matthew Stanton 和 Mikael Dolsten 外，Typewriter 的董事会还包括董事会主席、AN Venture Partners 管理合伙人 Ken Horne，以及 RA Capital 董事总经理 Laura Tadvalkar 博士。

Typewriter 还宣布，Stanley R. Riddell 医学博士已加入其科学顾问委员会。Riddell 博士是 Fred Hutchinson 癌症中心转化科学与治疗学部的成员，也是华盛顿大学医学教授。他曾是首个过继转移治疗性 T 细胞人体试验的主要研究者，其实验室的 CAR T 工作已授权给 Juno Therapeutics，他是该公司的联合创始人，该公司现为百时美施贵宝的一部分。