关于该疗法持久性的问题，对华尔街而言可能比直接受影响的人更重要
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作者：Adam Feuerstein
生物技术资深撰稿人
Adam Feuerstein 是资深撰稿人和生物技术专栏作家，报道药物开发、商业、华尔街和生物技术的交叉领域。他还是每周生物技术播客 The Readout Loud 的联合主持人，以及新闻通讯 Adam’s Biotech Scorecard 的作者。您可以通过 Signal 在 stataf.54 联系 Adam。
本文最初发表于 Adam’s Biotech Scorecard，这是 STAT 的新闻通讯。在此注册以将其发送到您的收件箱。并订阅 STAT+ 以获取包含独家内容的未删节版本。
Lauren Holder 是亨廷顿病社区的倡导者，她本人也处于这种进行性且致命的神经退行性疾病的早期阶段。我周二打电话给她，询问她对 UniQure 基因疗法临床更新结果的看法。
根据对 12 名接受治疗患者的四年分析，UniQure 的治疗方法 AMT-130 将亨廷顿病的进展减缓了 44%。去年，该公司报告了三年更新结果，显示疾病进展减缓了 75%。AMT-130 的治疗效果似乎从第三年到第四年有所减弱，其原因并未让 UniQure 感到担忧，但引发了外界对该疗法持久性的一些质疑。
STAT+ 独家报道