EMA拟评估外部对照证据在监管决策中的使用

EMA拟评估外部对照证据在监管决策中的使用

科学指南/反思文件 · Concept

EMA启动了一项概念文件，旨在探讨外部对照（如真实世界数据或历史对照）在监管决策中作为证据的可行性。该动议聚焦于单臂试验、罕见病等难以随机对照的场景，可能影响这些领域的临床开发与注册路径。

推荐理由外部对照是许多创新药能否凭借单臂试验获批的关键。EMA若出台具体指导，会直接影响罕见病和早期肿瘤药物申报的策略设计，为难以随机化的项目提供更清晰的证据标准。