克罗恩病不是幼年特发性关节炎。为什么340B计划却将它们一视同仁？

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作者：John Mildenberger

Mildenberger是内布拉斯加州西德尼市西德尼地区医疗中心的专科药房经理、高级临床首席药剂师和社区药房合规官。

就像太阳升起一样确定，克罗恩病绝对不是幼年特发性关节炎。但政府政策似乎并不理解这一点。

我是一名药剂师，在内布拉斯加州的小镇西德尼创办了一家专科药房。我的药房患者驱车数小时穿越阳光普照的内布拉斯加大草原，来到我的药房找我。他们常常兴高采烈地来到我的柜台，领取像Rinvoq这样的药物。他们不再需要与远程邮购药房打交道——他们可以随时来我的药房，与我交谈，并亲自领取治疗克罗恩病等疾病的药物。

虽然我很高兴向患者出售他们的Rinvoq，但有一个我从未告诉他们的缺点：我有时会以药房惊人的亏损向他们出售药物。

造成这种亏损的原因与我的患者的疾病无关。Rinvoq拥有FDA针对幼年特发性关节炎的孤儿药资格，这是一种许多我的患者并未患有的儿童关节炎。因为我的医院是一家关键接入医院，制造商可以阻止我以政府折扣价购买任何被指定为孤儿药的药物，无论它用于治疗什么。该指定跟随分子，而非诊断，因此克罗恩病的处方会被当作幼年特发性关节炎的处方来处理。

这里的问题在于340B，这是一个政府药品折扣计划，允许向医院和某些类型的诊所（即“覆盖实体”）出售折扣药品，并允许它们保留利润，用于帮助药物可及性、服务扩展、人员配备、运营和患者护理等方面。

当《平价医疗法案》在2010年将像我们这样的医院纳入该计划时，附带了一个限制条件。一些新加入的覆盖实体，包括关键接入医院在内，被排除在340B定价之外，涉及带有孤儿药认定的药品，由制造商自行决定，即美国食品药品监督管理局指定用于治疗影响美国少于20万人的罕见疾病或病症的药物。

虽然这看起来很简单，但许多这些药物不止有一种用途，如果一种药物有孤儿药认定，即使它目前正用于非孤儿药适应症，也不一定必须以340B折扣价出售，这取决于制造商。

卫生资源与服务管理局（HRSA）之前曾试图解决这个问题。2013年，该机构发布了一项规则，称排除应仅适用于孤儿药实际用于其被指定治疗的罕见病症时。2014年5月，一家联邦法院撤销了该规则，认为HRSA无权发布该规则。HRSA以解释性指南的形式重新发布了相同立场，2015年10月，同一法院也将其否决，这次认定其与法规的明确语言相悖。

国会围绕认定撰写了排除条款，法院表示只有国会才能围绕用途重写它。

实用性是那场争论的一部分。HRSA的指南告诉覆盖实体，除非他们能够追踪适应症，否则不能通过340B购买孤儿药，而在2013年，几乎没有小医院能做到。这一反对意见现在正在失效。

这就引出了HRSA在8月3日发布的内容。该机构宣布了一项340B返利试点，将于2027年1月1日生效。覆盖实体将不再以折扣价购买，而是以全批发价购买，配发药物，提交索赔级数据，然后等待返利。

制造商可以选择是否参与。像我这样的药房这类受覆盖实体则无法选择。一旦HRSA批准了制造商的计划，我的药房就无法选择继续以旧方式购买这些药品，而节省下来的费用将在药品离开我的柜台、交到患者手中之后，按制造商批准的方式到位。对于以利润微薄著称（如果还有值得一提的利润的话）的机构来说，这是很难提出的要求。

试点本身范围很窄。它只涉及Medicare 2026年和2027年谈判价格清单上的药品，HRSA估计这还不到340B销售额的5.5%，而Rinvoq并不在其中。

但HRSA保留了扩大该模式的权利，该机构估计受覆盖实体每年的报告成本约为每家3.4万美元。制造商正在为这个新项目的IT平台买单，以获得他们多年来一直寻求的数据和透明度。数据流将包含每笔交易的详细信息，包括配了什么药、配了多少以及如何承保。这正是2013年尚不存在、但如今只要在所需数据流中再增加一个数据字段就能实现的机制。

这让我们回到克罗恩病并非幼年特发性关节炎这一点上。

Rinvoq有九项FDA批准的适应症，其中两项带有孤儿药资格认定，即幼年特发性关节炎和巨细胞动脉炎。2021年卫生与公众服务部监察长办公室审查了40种高支出Medicare药物的报告发现，对于Xgeva和Prolia，其孤儿药适应症的配药单位占比约为1%。孤儿药保护仅狭窄地适用于罕见病，当同一药物被开发用于常见病时则不适用。

如今，一位患者要开车45分钟来到我的专科药房，而他们把它当作自己的本地药房使用。他们的Rinvoq是用于克罗恩病的，但由于该药物带有针对儿童关节炎的孤儿药资格认定，联邦法律将其克罗恩病处方视同孤儿药处方，而我配这张处方就会亏钱。

我不是要求被排除在外。如果我的药房无论如何都得建立这套报告体系，我希望这些数据对得起我们付出的成本。

这需要两件事。HRSA 可以把诊断信息加入它本来就要收集的理赔数据中，而这只是在无论如何都要建立的传输数据上多加一个字段。

其余的事必须由国会来完成，即修订孤儿药排除条款，使其取决于药物正在治疗什么，而不是它曾经被指定治疗什么。法院已经表示，后半部分是国会的工作，而通常的反对意见——没有人能分辨其中的差别——即将不再成立。

这类交易已经导致了药房荒漠和药房选择减少。很快，我的患者可能会再次被搁置，面对一家他们从未选择过的远程专科药房。克罗恩病不是幼年特发性关节炎。我的患者知道这一点，他们的胃肠病学家知道这一点，而从2027年开始，理赔数据也可能知道这一点。剩下的就是让法律跟上。

John Mildenberger，药学博士、工商管理硕士，是内布拉斯加州西德尼市西德尼地区医疗中心的专科药房经理、高级临床首席药剂师和社区药房合规官。

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