Sarepta Therapeutics公布2026年第一季度财务业绩及近期公司动态

2026年5月6日 美国东部时间下午4:05

2026年第一季度产品净收入总计3.305亿美元，包括ELEVIDYS产品净收入1.02亿美元和PMO产品净收入2.286亿美元

2026年第一季度GAAP和非GAAP营业收入分别为3.584亿美元和3.977亿美元

siRNA管线首次公布SRP-1001（FSHD1）和SRP-1003（DM1）的1/2期数据，显示剂量依赖性药物暴露、早期生物标志物效应和良好的耐受性

已完成向FDA提交AMONDYS 45和VYONDYS 53的补充新药申请，寻求转换为传统批准

马萨诸塞州剑桥 --(商业wire)--2026年5月6日-- 罕见病精准基因医学领域的领导者Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT)今日公布了2026年第一季度财务业绩。

“我们以明确的优先事项进入2026年——稳定业务、恢复增长、保持财务实力，并推进我们认为能够定义Sarepta下一个时代的管线。在第一季度，我们在每个方面都取得了实质性进展，”Sarepta Therapeutics首席执行官Doug Ingram表示。“我们的商业组合已开始稳定，得益于扩大的一线参与和越来越多的证据支持ELEVIDYS的疾病修饰作用，我们认为ELEVIDYS有望恢复增长。与此同时，我们正在推进ENDEAVOR研究的第8队列，使用西罗莫司预处理，以实现我们再次向非行走人群提供ELEVIDYS的目标。最后，我们保持财务实力，拥有正收益和持续的现金流生成，使我们能够充分资助我们的管线。我们潜在同类最佳的临床阶段siRNA组合继续推进，在DM1和FSHD中显示出令人鼓舞的早期信号，并且多个高价值项目即将有读出的数据。”

公司亮点：

来自靶向FSHD1和DM1的siRNA管线的首批临床数据：2026年3月，Sarepta分享了SRP-1001（用于1型面肩肱型肌营养不良症，FSHD1）和SRP-1003（用于1型强直性肌营养不良症，DM1）的1/2期剂量递增研究的早期临床结果。数据显示药物暴露量呈一致的剂量依赖性增加，早期生物标志物效应显现，且耐受性良好，无剂量限制性安全信号，进一步验证了αvβ6整合素靶向递送平台的潜力。

ENDEAVOR队列8的入组和给药正在进行中：2026年3月，公司宣布ENDEAVOR研究（研究编号9001-103）队列8中约25名非卧床参与者的筛选和入组工作正在进行，截至2026年4月，给药也已开始。该队列将评估预防性西罗莫司作为强化免疫抑制方案的一部分，旨在降低年龄较大、病情更晚期的杜氏肌营养不良患者接受AAV基因治疗时发生急性肝损伤的风险。

ELEVIDYS在日本实现首次商业销售：2026年3月，在Chugai Pharmaceuticals在日本商业推出ELEVIDYS后，Sarepta根据罗氏合作协议获得了4000万美元的里程碑付款。

PMO疗法监管路径推进：2026年4月，Sarepta提交了补充新药申请，寻求将AMONDYS 45和VYONDYS 53从加速批准转为传统批准，这些申请得到了ESSENCE确证性研究数据和大量真实世界证据的支持。

2026年第一季度财务表现强劲，实现GAAP和非GAAP营业利润。在排除计划的Arrowhead合作付款后，基础业务现金流为正，使管线推进能够实现自筹资金。

重申2026财年指引：总产品净收入12亿至14亿美元，非GAAP研发及销售、一般和管理费用合计8亿至9亿美元。

本次活动将在Sarepta网站投资者关系板块进行网络直播，网址为https://investorrelations.sarepta.com/events-presentations，活动结束后，回放将在该网址存档一年。可通过此链接访问本次活动。

2026年第一季度财务亮点1