临床进展 · 发现/临床前简讯
Sarepta公布SRP-1003治疗DM1的临床前数据，细胞核内DMPK RNA敲低约80%
【原文标题】Sarepta Therapeutics Presents New Preclinical Data Demonstrating Robust Knockdown of Pathogenic DMPK RNA in the Nucleus with SRP-1003 in DM1 at 2026 Oligonucleotide Therapeutics Society Annual Meeting
Sarepta 公告发布于
【摘要】
Sarepta在2026年寡核苷酸治疗学会年会上公布SRP-1003治疗1型强直性肌营养不良的临床前数据。