研究线索简讯
腺嘌呤碱基编辑纠正先天性肌营养不良成肌细胞中LMNA c.745C>T (p.R249W)突变改善细胞表型同时揭示有害的p.L248P旁观者效应
【原文标题】Adenine base editing correction of LMNA c.745C>T (p.R249W) in congenital muscular dystrophy myoblasts improves cellular phenotype while revealing deleterious p.L248P bystander effects
bioRxiv / medRxiv发布于
【收录信息】
- 【分类 / 阶段】
- 研究线索
- 【公司 / 药物】
- R249W / L248P / LMNA
- 【来源与收录时间】
- bioRxiv / medRxiv · 8月4日
- 【来源数】
- 1