一项失败的2期研究削弱了诺华将口服补体抑制剂Fabhalta的获批适应症扩展至狼疮性肾炎的希望。

根据临床试验注册网站clinicaltrials.gov上的一则更新，诺华已终止Fabhalta（iptacopan）作为标准治疗附加疗法用于活动性III至IV级狼疮性肾炎患者的研究，这些患者包括伴有和不伴有该自身免疫性疾病V级膜性特征的患者，终止理由是"战略考量"。

这项分为两部分的研究在约80名狼疮性肾炎受试者中评估Fabhalta——联合和不联合口服皮质类固醇——狼疮性肾炎是一种与自身免疫性疾病系统性红斑狼疮（SLE）相关的严重肾脏炎症。约半数SLE患者在五年内会发展为狼疮性肾炎。

该研究始于2022年，当时狼疮性肾炎唯一获批的疗法是GSK的可注射BLyS/BAFF抑制剂Benlysta（belimumab，2020年获批）和大冢制药的口服钙调神经磷酸酶抑制剂免疫抑制剂Lupkynis（voclosporin），后者于次年进入美国市场。

此后，罗氏的anti-CD20抗体Gazyva（obinutuzumab）获得FDA批准，该药也正在接受SLE的审评；阿斯利康的I型干扰素受体拮抗剂Saphnelo（anifrolumab）也获得放行，这两款药物均已迅速进入狼疮性肾炎市场。

此外，还有一批其他候选药物正在行业管线中推进，用于狼疮性肾炎和/或SLE，包括强生的FcRn阻断剂Imaavy（nipocalimab）、Biogen的BDCA2靶向药物litifilimab，以及默克集团的的口服TLR7/8抑制剂enpatoran，所有这些均处于后期临床测试阶段。

诺华很可能认定市场对Fabhalta而言已变得过于拥挤，该药将不得不追赶其竞争对手。

该药物已获批用于治疗另外三种疾病——血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）以及罕见肾病原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）和补体3肾小球病（C3G）——并且是诺华增长最快的产品之一，今年第二季度销售额增长88%，达到2250万美元。

该公司此前预测Fabhalta的峰值销售额将超过30亿美元——甚至可能高达100亿美元——取决于其标签上能增加多少适应症。其他试验正在非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）中进行。

该试验终止的消息最早由Endpoints报道。