Ionis完成评估obudanersen治疗Angelman综合征的3期REVEAL研究关键队列入组
- REVEAL研究的顶线数据预计于2027年下半年公布 -
加州卡尔斯巴德 --(商业资讯)-- 2026年7月6日 -- Ionis制药有限公司（纳斯达克：IONS）今日宣布，其已完成全球性3期REVEAL研究的关键队列（队列1）入组，该研究评估obudanersen（ION582），这是一款针对Angelman综合征（AS）患者的在研RNA靶向药物。Angelman综合征是一种严重的罕见神经发育障碍，与沟通、身体功能和认知方面的显著损伤相关。关键队列共入组136名年龄在2至<18岁、经临床确诊且基因确认存在UBE3A缺失或UBE3A突变的AS患者。包含年龄在18至≤50岁的AS患者的成人队列（队列2）预计于2026年第三季度完成入组。REVEAL研究的顶线数据预计于2027年下半年公布。
“REVEAL关键队列入组的完成标志着向这种严重且复杂的神经系统疾病（目前尚无获批药物）的潜在疾病修饰疗法迈出了重要一步，”Ionis执行副总裁兼首席开发官Holly Kordasiewicz博士表示。“在Angelman社区的指导下，REVEAL特意设计为评估obudanersen在广泛的Angelman综合征患者群体中的疗效，反映了这一疾病在现实世界中的多样性。我们深深感谢整个Angelman综合征社区，特别是参与研究的患者及其家属，正是他们的合作使这一成就成为可能。”
REVEAL ( NCT06914609 ) 是一项全球性、随机、双盲、对照的3期研究，将纳入约158名经临床确诊为AS且经基因确认UBE3A缺失或UBE3A突变的个体。REVEAL包括两个队列。队列1（关键队列）包括2岁至幼儿发育-4（Bayley-4）的儿科参与者，这是一项由临床医生对临床功能进行的客观、直接评估。据报告，表达性沟通缺陷是AS照护者认为最有意义的症状。次要终点包括整体疾病严重程度、认知、沟通、睡眠、运动功能和日常生活技能，以及其他探索性终点。
Ionis还计划将obudanersen推进至3期CHAMPION研究，以评估obudanersen在患有单亲二体(UPD)或印记缺陷(ID)基因型的AS患者中的疗效。CHAMPION研究有望在2026年底前启动。
关于obudanersen (ION582)
Obudanersen (ION582) 是一种研究性RNA靶向反义药物，旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达并增加UBE3A蛋白的产生，用于潜在治疗天使综合征(AS)。美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)已授予obudanersen治疗AS的孤儿药资格。此外，FDA还授予obudanersen治疗AS的快速通道和罕见儿科疾病资格。