DAWNZERA™ (donidalorsen) 在欧盟获批用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE)

加利福尼亚州卡尔斯巴德 --(美国商业资讯)--2026年1月21日-- Ionis Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克：IONS）与大冢制药株式会社（Otsuka）今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准DAWNZERA™ (donidalorsen) 在欧盟（EU）用于12岁及以上成人和青少年遗传性血管性水肿 (HAE) 反复发作的常规预防。该批准基于人用药品委员会的积极意见。

该批准基于3期OASIS-HAE和OASISplus研究的积极结果。其中，DAWNZERA在多个疾病指标上显示出积极结果，包括月均HAE发作率显著且持续降低；在OASISplus开放标签扩展研究中，一年后月均发作率总体降低94%。DAWNZERA通过皮下自动注射器每四周或八周自我给药。

“DAWNZERA在欧盟获批是一个重要里程碑，反映了我们持续致力于将这种创新药物带给全球有需要的人群的承诺，”Ionis首席执行官Brett P. Monia博士表示。“作为首个也是唯一一个针对HAE的RNA靶向疗法，我们相信DAWNZERA有潜力成为欧盟许多患者的预防性治疗首选。我们衷心感谢参与临床试验的患者、家属和研究者，他们帮助实现了这一成就。”

HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传性疾病，表现为身体各部位（包括手、脚、生殖器、腹部、面部和/或喉咙）反复发作的严重肿胀（血管性水肿）。全球估计每5万人中约有1人受HAE影响。

“我们为欧洲委员会授权DAWNZERA用于HAE的决定感到自豪。这代表了大冢和Ionis之间合作的又一个关键里程碑，旨在解决这一具有挑战性的罕见疾病中未满足的需求，”大冢制药欧洲有限公司总裁兼首席执行官Andy Hodge表示。“我们要感谢大冢和Ionis的所有人，他们的承诺帮助我们将这种药物带给患者。”

DAWNZERA于2025年8月获得美国食品药品监督管理局批准，用于预防12岁及以上成人和儿童患者的HAE发作。大冢拥有将DAWNZERA带给欧洲和亚太地区患者的独家权利。通过此次批准，Ionis有资格获得1500万美元的里程碑付款，以及高达净产品销售额30%的分层版税。

关于DAWNZERA™（donidalorsen）

DAWNZERA™（donidalorsen）在美国和欧盟获批用于预防12岁及以上成人和儿童患者的遗传性血管性水肿（HAE）发作。DAWNZERA是一种RNA靶向药物，旨在靶向血浆前激肽释放酶（PKK），后者在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。有关DAWNZERA的更多信息，请访问DAWNZERA.com。

重要安全信息

DAWNZERA禁用于对donidalorsen或DAWNZERA中任何辅料有严重过敏反应（包括过敏反应）病史的患者。

警告和注意事项

过敏反应

接受DAWNZERA治疗的患者曾报告过敏反应，包括过敏反应。如果发生严重过敏反应的体征和症状，请停用DAWNZERA并进行适当治疗。

最常见的不良反应（发生率≥5%）为注射部位反应、上呼吸道感染、尿路感染和腹部不适。

请参阅DAWNZERA的完整处方信息。

关于Ionis制药公司

三十年来，Ionis 发明了为严重疾病患者带来更美好未来的药物。Ionis 目前拥有已上市的药物，并在神经学、心代谢疾病以及高患者需求特定领域拥有领先的研发管线。作为 RNA 靶向药物的先驱，Ionis 在推进基因编辑新方法的同时，持续推动 RNA 疗法的创新。对疾病生物学的深入理解和行业领先的技术推动了我们的工作，再加上为患者带来改变生活的突破的热情和紧迫感。要了解更多关于 Ionis 的信息，请访问 Ionis.com，并在 X（Twitter）、LinkedIn 和 Instagram 上关注我们。