近日，全球医学界至高荣誉之一、 2026 年度美国拉斯克临床医学研究奖（ Lasker-DeBakey Clinical Medical Research Award ）颁奖典礼在纽约正式举行。本年度该大奖重点表彰了改变 A 型血友病治疗格局的革命性科研突破 —— 由罗氏集团成员中外制药株式会社 主导发明的双特异性抗体创新药物艾美赛珠单抗（舒友立乐 ® Hemlibra ® ）。
美国拉斯克奖（ Lasker Awards ）被誉为 “ 诺贝尔奖风向标 ” 与 “ 美国的诺贝尔奖 ” ，是全球生物医学界最具声望的顶级奖项之一。其 “ 临床医学研究奖 ” 专门表彰直接改变临床诊疗标准、拯救患者生命的重大医学突破 —— 历史上有近 90 位拉斯克奖得主随后荣获诺贝尔奖。
评委会高度赞扬了这一突破性的抗体创新，认定其成功跨越了传统疗法的重重局限，从根本上为 A 型血友病患者的治疗带来了实质性的飞跃。
从 “ 替代 ” 到 “ 搭桥 ” 的机制突破
A 型血友病是一种由凝血因子 VIII 缺失导致的遗传性出血疾病。多年来，传统的治疗是 “ 因子替代疗法 ” （即直接补充凝血因子 VIII ）。然而，传统的 “ 因子替代疗法 ” 无法满足全患者人群需求：约 30% 的重度患者会产生抗体（抑制物）导致因子疗效显著受限或降低；即便是无抑制物患者，频繁静脉输注、个体间药代动力学差异及低谷期仍可能发生的突破性出血，均可能增加长期治疗负担并影响依从性。
面对这一治疗挑战，研发团队提出并实现了一种非因子治疗策略。艾美赛珠单抗是一种结构不同于 FVIII 的重组双特异性抗体，通过模拟活化 FVIII 的关键辅助因子功能，促进 FIXa 介导的 FX 活化，从而改善 A 型血友病 患者的凝血功能。它不再机械地补充凝血因子 VIII ，而是充当了一座 “ 聪明的桥梁 ” ，用两只不同的抗体臂将激活的因子 IX 和因子 X 精准连接，绕过对 FVIII 活性的依赖、促进凝血功能恢复。
这一机制创新打破了传统疗法的结构束缚。无论患者体内是否已经产生了凝血因子 VIII 抑制物，艾美赛珠单抗都能持续发挥稳定的凝血作用，为患者提供强有力的保护。
对于血友病患者而言，生命的底色曾被频繁的静脉穿刺和对自发性出血的担忧所占据。 由于传统因子类药物在体内代谢的特点，患者往往需要高频次地进行静脉注射。
艾美赛珠单抗的问世，为患者提供了全新的治疗选择。基于其创新的抗体分子结构，艾美赛珠单抗带来了显著的临床获益：
● 平稳持久的保护： 无论是否存在抑制物，艾美赛珠单抗均能提供稳定的血液药物浓度保护。在全球多中心临床研究中，患者的年化出血率（ ABR ）降至极低水平，大量患者实现了长期的 “ 零出血 ” 。
● 皮下注射，便利给药： 艾美赛珠单抗支持皮下注射，给药间隔最长可达每 4 周一次。这一改变极大地减轻了患者频繁静脉注射的痛楚与治疗负担，让患者回归正常生活成为可能。
● 简化疾病管理，无需常规监测 ：机制创新最终经临床结局验证： HAVEN 系列研究显示，在伴或不伴 FVIIl 抑制物的 A 型血友病患者中，艾美赛珠单抗规律替代治疗显著降低年化出血率。其较长半衰期支持每周、每两周或每四周皮下给药；常规治疗通常无需实验室监测药物活性，也不建议常规调整剂量，有助于简化 A 型血友病 患者长期规律替代治疗管理。
拉斯克奖评委会特别强调， A 型血友病 患者反复发生的自发性关节出血可导致慢性疼痛，关节致残和行动受损，并影响其学习、工作及社交生活。这项科学突破的核心价值，在于将这种原本伴随终生的沉重疾病，转化为可控的日常。
目前，作为这一科学突破的结晶，艾美赛珠单抗已在全球超过 120 个国家和地区获批。在中国，该药物也已获批上市，正逐步改变着国内 A 型血友病患者的治疗现状。随着此次拉斯克奖的颁发，艾美赛珠单抗在 A 型血友病领域的双特异性抗体创新机制与临床价值再次得到了全球顶尖学术界的 认同 。未来，随着血友病规范化诊疗水平的不断提升，这一世界级的创新成果有望助力更多中国血友病家庭摆脱疾病阴霾，拥抱自由人生。
【本文仅供医药专业人士参考，不构成诊疗建议】