City Therapeutics是一家备受关注、致力于开发新型RNA干扰疗法的生物技术初创公司,于周四通过首次公开募股筹集了2亿美元。
City以每股18美元的价格发售了略多于1110万股股票,高于其本周早些时候设定预期时的估计。该公司将于周五在纳斯达克开始交易,股票代码为“CTY”。
City由长期担任Alnylam Pharmaceuticals首席执行官的John Maraganore联合创立,是众多旨在将RNA干扰技术——一种在基因产生有害蛋白质之前将其沉默的方法——推向新方向的年轻公司之一。尽管已有八种RNAi药物获得监管机构批准,但大多数用于治疗罕见疾病,且全部针对肝脏中的遗传靶点。
更新的技术进步使公司有信心扩大RNAi的覆盖范围。一些公司专注于更常见的疾病,另一些则试图将RNAi药物递送到不同的组织类型,如大脑或肺部。
City同时在这两个方向上开展工作。例如,其研发管线中排名前三的药物均针对肝脏靶点。但它们针对的是一系列慢性疾病——如凝血障碍和贫血——以及退行性眼病。
该公司最先进的候选药物名为CITY-FXI,靶向凝血蛋白因子XI。与其它在研的因子XI靶向药物一样,City的候选药物旨在预防“血栓栓塞”性疾病,即血栓形成、脱落并造成危害的情况。它还应能降低出血风险,这是现有药物相关的一种安全隐患。
City计划在多个适应症中开发该疗法,包括二级卒中预防、心房颤动和癌症相关血栓形成。1期试验已显示其能够将因子XI水平降低多达85%。该公司预计于明年开展的首项2期试验将纳入膝关节置换术后血栓风险较高的人群。
该公司第二先进的候选药物针对Stargardt病,这是一种遗传性眼病,多家生物技术公司正通过口服药物、基因疗法和其他方法进行靶向治疗。该药物名为CITY-RBP4,可抑制产生“RBP4”的基因,这种蛋白质负责将维生素A运送到眼睛。它将于今年晚些时候进入1期临床试验,并应在2027年产生结果。
City也在探索CITY-RBP4在其他眼病中的用途,包括地图样萎缩。
City的第三个项目针对一种特别常见的贫血,这种贫血发生在长期疾病引发慢性炎症时。该公司表示,这种“慢性病贫血”在美国影响超过五百万人。一项早期研究将于2027年进行。City最终可能会在其他贫血高发的疾病中测试它,例如慢性肾病。
City在其文件中表示,在这些疗法之外,还有更早期的研究旨在将RNAi疗法的覆盖范围扩展到“新的组织、靶点和疾病领域”。与Bausch + Lomb和Biogen的合作是这一努力的一部分。围绕微小合成RNA的两个项目也是如此,City认为这些RNA相比传统RNAi方法具有某些优势。
在IPO之前,City从Arch Venture Partners、Fidelity Management & Research和Invus等机构筹集了约2.39亿美元的风险投资。