Vertex宣布美国FDA批准ALYFTREK®和TRIKAFTA®的标签扩展，使这些药物可用于美国约95%的CF患者。
通过此次扩展，任何导致CFTR蛋白产生的变异现均被纳入ALYFTREK和TRIKAFTA的适应症，进一步强调了这些药物的影响，无论变异在CFTR蛋白中的位置如何。
美国约800名CF患者首次有资格接受CFTR调节剂治疗。
波士顿--(商业电讯)--2026年4月1日--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX)今日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ALYFTREK®（vanzacaftor/tezacaftor/ivacaftor）扩大用于治疗6岁及以上、携带囊性纤维化跨膜传导调节因子(CFTR)基因变异的囊性纤维化(CF)患者，该变异基于临床和/或体外数据显示有应答或导致CFTR蛋白产生。此外，FDA还扩大了TRIKAFTA®（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）在2岁及以上患者中的适应症说明。
此次标签扩展得到来自564个变异（对ALYFTREK有应答）和521个变异（对TRIKAFTA有应答）的临床和/或体外数据支持。因此，美国约800名临床诊断为CF的患者首次有资格接受针对其疾病根本原因的治疗。这一扩展意味着美国约95%的CF患者现在有资格接受CFTR调节剂治疗。
“这项突破性批准代表了囊性纤维化领域超过20年的创新，包括在我们的实验室中测试了600多种变异，在大规模临床试验中证明了临床效果，并研究了患有囊性纤维化的年轻患者，以便他们能尽早接受治疗，”Vertex全球药物开发与医学事务执行副总裁兼首席医学官Carmen Bozic医学博士表示。“随着这一标签扩展，任何能导致CFTR蛋白产生的变异现在都被纳入ALYFTREK和TRIKAFTA的标签中，验证了这些药物能够恢复CFTR功能，并为患者提供临床益处，无论变异位于CFTR蛋白的哪个位置。我们感谢CF社区和研究人员的信任，并期待将ALYFTREK和TRIKAFTA带给比以往更多的患者。”
有关ALYFTREK或TRIKAFTA、患者援助计划或资格详情的更多信息，请访问ALYFTREK.com、TRIKAFTA.com、VertexGPS.com或vertextreatments.com。
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