Vertex宣布美国FDA批准扩大CASGEVY®用于2岁及以上镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血患者的治疗

- 首个也是唯一获批用于治疗低至2岁儿童的重度镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血的基因疗法 -

- 美国约有5,500名额外儿童现在有资格接受这种已确立的一次性疗法，此前FDA批准用于12岁及以上人群 -

- 沙特阿拉伯王国和英国正在进行标签扩展的监管审查 -

波士顿--(美国商业资讯)--2026年7月1日-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准扩大CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）的使用范围，用于治疗2岁及以上患有复发性血管闭塞危象（VOCs）的镰状细胞病（SCD）或输血依赖性β地中海贫血（TDT）的患者。CASGEVY是首个获批用于低至2岁儿童的SCD和TDT的基因疗法。

“正如我们在囊性纤维化领域重新定义了可能性一样，我们的目标是改变镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血患者的未来。不同年龄组结果的高度一致性强化了CASGEVY为那些历来选择有限的患者提供持久、变革性益处的潜力，”Vertex首席执行官兼总裁Reshma Kewalramani博士表示。“我们深深感谢参与临床试验的患者、家属和研究人员，正是这些试验促成了这一历史性的批准，我们已准备好将CASGEVY带给美国各地的儿童及其家庭。”

“今天的批准为患有镰状细胞病或输血依赖性β地中海贫血的儿童带来了新的希望，” HCA Healthcare旗下TriStar Centennial Children's Hospital的Sarah Cannon移植与细胞治疗项目医学主任、Sarah Cannon研究所（SCRI）研究员、Vertex SCD项目指导委员会成员Haydar Frangoul医学博士、理学硕士说。“更早地获得这种疗法的变革潜力将使临床医生和家庭能够在这些缩短生命的疾病造成的多年累积损害发生之前考虑治疗。”

Vertex已在美国建立了一个独立运营的授权治疗中心网络，通过现有的准入和报销路径为符合条件的患者提供CASGEVY。如今，美国已有超过75个激活的授权治疗中心。完整列表可在CASGEVY.com上查阅。