6月8日，荣昌生物（688331.SH/09995.HK）宣布，其自主研发的全球首个BLyS/APRIL双靶融合蛋白创新药泰它西普（RC18）获得中国国家药监局（NMPA）批准，新增两个适应症：干燥综合征（Sjögren's syndrome）和IgA肾病。这标志着全球首个获批用于治疗干燥综合征的生物制剂问世，同时也开启了IgA肾病精准治疗的新时代。
截至目前，泰它西普在中国获批上市五个适应症：系统性红斑狼疮、类风湿关节炎、全身型重症肌无力、干燥综合征和IgA肾病。
全球首个获批用于治疗干燥综合征的生物制剂
干燥综合征适应症用于接受常规治疗后仍处于活动性干燥综合征（ESSDAI≥5）成年患者。
此次获批的核心依据来自于北京协和医院曾小峰教授牵头的一项全国多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期确证性临床研究。该研究也是全球自身免疫生物制剂领域首个针对干燥综合征的双靶创新药项目成功完成III期临床试验并取得强阳性结果。
381名干燥综合征患者被随机分配到泰它西普160mg、泰它西普80mg或安慰剂组，每周皮下注射一次，共48次。在第24周至第48周期间，安慰剂组应答不足的患者可在盲态下按1:1的比例随机切换接受泰它西普160mg或泰它西普80mg。主要疗效终点是第24周时欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动指数评分相对于基线的变化。结果显示，与安慰剂相比，泰它西普160mg组（最小二乘均值变化：-4.4 vs -0.6，P<0.0001）和80mg组（最小二乘均值变化：-3.0 vs -0.6，P<0.0001）在第24周时ESSDAI评分显著降低。两个泰它西普组的疗效持续至第48周，其中160mg组改善更佳。其他疗效终点，包括ESSDAI评分较基线降低≥3分的受试者比例、ESSDAI<5的受试者比例、欧洲抗风湿病联盟干燥综合征患者报告指数改善率以及干燥综合征复合应答指数应答率，均与主要疗效终点结果一致。
对于这一重大突破，北京协和医院曾小峰教授表示：“泰它西普在国内获批用于治疗干燥综合征是一个里程碑事件。对于患者而言，泰它西普能够降低因疾病进展导致系统性损害的风险，从而显著改善患者的生活质量和长期生存预后；对医生而言，它把干燥综合征的诊疗方法从过去的‘经验性治疗’提升到‘精准靶向’的水平。泰它西普有望重塑未来的临床治疗格局和学科发展方向。”
荣昌生物CEO方建民博士表示：“长期以来，干燥综合征的治疗仅限于症状控制，缺乏针对病因的有效、系统治疗方案，导致巨大的临床未满足需求。泰它西普获批用于该适应症，为广大患者带来了新的治疗选择，我们感到非常兴奋。目前，针对该适应症的全球III期临床研究正在进行中，我们正在持续探索泰它西普更多适应症的临床价值，希望这款重磅药物能够惠及更多自身免疫性疾病患者。”