辉瑞新闻稿
处方药
此次批准扩大了HYMPAVZI的适用范围，现包括12岁及以上伴有抑制物的血友病A或B患者，以及6至11岁伴有或不伴有抑制物的儿科患者
HYMPAVZI是首个可用于6至11岁血友病B儿科患者的皮下注射非因子疗法
纽约--(美国商业资讯)-- 辉瑞公司（NYSE: PFE）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准HYMPAVZI®（marstacimab-hncq）的扩大适应症，包括治疗12岁及以上伴有抑制物的血友病A或B患者，以及6至11岁伴有或不伴有抑制物的儿科患者。目前HYMPAVZI在美国适用于6岁及以上伴有或不伴有凝血因子VIII抑制物的血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏症）或伴有或不伴有凝血因子IX抑制物的血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成人和儿科患者的常规预防性治疗，以预防或减少出血发作频率。
HYMPAVZI提供了一种结合预防性出血保护的方案，采用简单的每周一次皮下注射，无需常规治疗相关的实验室监测。
“对于从小就需应对出血发作的儿童以及产生抑制物的血友病患者而言，治疗选择一直有限且通常负担沉重，”洛杉矶儿童医院止血与血栓中心主任Guy Young医学博士表示。“一种能够通过简单的每周一次给药减少出血的治疗方法，有可能从根本上改变患者和照护者应对这种疾病的方式，以这一群体长期所需的简便性提供控制。”
血友病通常在儿童早期被诊断，影响全球超过80万人。1 血液无法正常凝血会增加疼痛性出血的风险，包括关节内出血，这可能导致关节瘢痕和损伤。2,3 儿童的关节有生长中的软骨和骨骼，这使得他们特别容易受到反复出血造成的损伤。4
因子替代疗法的抑制物限制了血友病患者的治疗选择，并与失控出血风险增加相关。5 大约20%的血友病A患者和3%的血友病B患者会产生这些抑制性抗体。5 许多存在FVIII和FIX抑制物的患者无法继续使用因子替代疗法，因为它们不再能预防或阻止出血发作，特别是对于免疫耐受诱导治疗无效的患者。1,5,6
“通过这项扩大批准，我们相信HYMPAVZI可以成为一种变革性的选择，满足6岁及以上伴或不伴抑制物的血友病A或B患者的重要医疗需求。特别是对于6至11岁的血友病B儿童，他们现在首次有了可用的皮下注射非因子治疗。”辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示。“这一里程碑代表了辉瑞40多年来致力于改善血友病患者护理和生活质量的最新一步，这一承诺始于重组疗法的引入，并随着这种每周一次皮下注射治疗的推出而不断发展。”
3期BASIS试验（NCT03938792）的结果支持了HYMPAVZI在12岁及以上伴抑制物的血友病A或B成人和青少年中的批准。结果证明，与按需静脉注射旁路药物相比，HYMPAVZI在改善关键出血结局方面具有优效性，包括平均治疗年化出血率（ABR）显著降低93%（1.4 [95% CI: 0.9-2.3] vs. 19.8 [95% CI: 16.1-24.3]；p<0.0001）。