Incyte在ISTH 2026上公布VGA039 (Latarcibart)的1/2期多剂量数据，显示所有血管性血友病类型患者出血显著减少

- 使用latarcibart治疗后，所有出血类别和血管性血友病（VWD）患者类型的年化出血率（ABR）中位数降低81%

- 本研究表明，latarcibart通过每月一次皮下给药方案，在多剂量下安全且耐受性良好

- 评估latarcibart作为首个VWD靶向治疗潜力的关键3期VIVID-6试验目前正在入组

特拉华州威尔明顿--(BUSINESS WIRE)--2026年7月13日-- Incyte（纳斯达克：INCY）今天宣布了所有入组VGA039（latarcibart）1/2期多剂量研究的患者（n=16）的完整安全性和有效性数据。VGA039是一种针对血管性血友病（VWD）患者的新型、靶向蛋白S的研究性单克隆抗体。该数据将在今天于巴黎举行的第34届国际血栓与止血学会大会（ISTH 2026大会）上以口头报告形式公布。

Latarcibart通过调节蛋白S改善止血，可能增强机体预防或减少出血事件频率的能力。Latarcibart目前正处于针对VWD（最常见的遗传性出血性疾病）患者的关键3期开发阶段。如果获批，latarcibart有可能成为首个每月一次皮下预防性治疗VWD患者的药物，为目前预防性治疗中常用的频繁静脉输注重组因子浓缩物提供重要的替代方案。鉴于其新颖的作用机制，latarcibart在其他出血性疾病中也可能具有潜力。

“这些结果继续构建了高度一致的证据体系，支持latarcibart作为血管性血友病（VWD）患者潜在的重要治疗进展，”Incyte总裁兼全球研发负责人Pablo J. Cagnoni医学博士表示。“这一多剂量数据集强调了latarcibart解决长期需求的潜力，即提供一种能为所有类型VWD患者提供有意义保护的预防性疗法。我们正在继续招募III期VIVID-6研究，致力于重新定义VWD患者常规预防性护理的标准。”

截至2026年5月5日，所有16名入组I/II期多剂量研究的患者数据均已获得，所有参与者均完成了六剂latarcibart的多剂量方案，维持剂量每四周皮下注射一次。关键数据亮点包括：

研究患者的年化出血率（ABR）显著降低，涵盖所有VWD类型和出血类型，包括严重的胃肠道出血和血友病样关节和肌肉出血。

所有VWD类型和出血类别的中位ABR降低幅度为81%。

从既往含血管性血友病因子的预防性治疗（每周多次静脉输注）转换的患者，出血减少75-100%，表明可能优于当前标准治疗。

在既往未接受静脉预防性治疗的患者中，7例患者的基线ABR >12，这是III期VIVID-6研究的关键入组标准。在该组中，ABR降低幅度为46-100%，几乎所有患者（6/7）实现了>73%的降低。

Latarcibart治疗使需要VWF治疗的突破性出血减少约86%，70%既往有VWF治疗出血史的患者在治疗期间未发生需要VWF治疗的突破性出血。

所有入组时出血负担较重的参与者均转入正在进行的开放标签扩展研究，继续接受latarcibart治疗。

Latarcibart每月一次皮下预防性治疗在多剂量给药下安全且耐受性良好。

报告了三例与 latarcibart 相关的治疗期间出现的不良事件（TEAEs）：一名患者出现两次 2 级头痛，以及一次 1 级注射部位反应。此外，一名有频繁严重胃肠道出血病史的患者出现了一例无关的严重不良事件，即严重胃肠道出血。

“许多 VWD 患者饱受出血困扰，需要更有效、更方便的预防性治疗。研究结果显示，在多样化的 VWD 患者群体中，包括所有主要疾病类型的患者以及从密集型静脉预防治疗转换过来的患者，使用 latarcibart 治疗可实现一致且具有临床意义的出血减少，”华盛顿大学儿科副教授 Allison Wheeler 医学博士、MSCI 表示。“同样重要的是，良好的安全性和每月一次皮下注射的给药方案有可能在提供持续出血保护的同时，大幅减轻治疗负担。这些发现共同为 3 期研究奠定了坚实基础，并支持 latarcibart 作为 VWD 患者重要新治疗选择的潜力。”

关于 ISTH 2026 大会的更多信息，请访问 ISTH 网站：https://www.isthcongress.org/（会议详情：出血性疾病新型疗法，包括 VWD 和罕见出血性疾病 – 2；发表编号：OC 32.3）。

关于 VGA039（latarcibart）

VGA039（latarcibart）是一种研究性单克隆抗体疗法，具有新型作用机制，靶向蛋白 S，通过双重作用促进血小板附着和增强纤维蛋白沉积来恢复止血。Latarcibart 有潜力成为多种出血性疾病的通用预防疗法，首先适用于所有类型的血管性血友病（VWD）及出血部位。作为一种皮下自我给药、每月一次的研究性抗体疗法，latarcibart 有潜力改善出血结局、便利性和患者生活质量。

Latarcibart已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定。Latarcibart已推进至3期VIVID-6研究（NCT07115004），这是一项全球性单组交叉研究，旨在研究皮下注射latarcibart作为所有类型血管性血友病（VWD）患者（包括疾病负担重的患者）出血预防的安全性和有效性。

Incyte于2026年7月收购了VGA039（latarcibart），作为其收购Star Therapeutics LLC全资子公司Vega Therapeutics, Inc.的一部分。